Høringsnotat.
Endringer i blåreseptforskriften – nytt system for stønad til legemidler etter individuell søknad
5.2 Krav til dokumentasjon av legemidlets effekt
5.2.1 Bakgrunn
I følge målene på refusjonsområdet skal refusjonsordningen bidra til å sikre mest mulig lik og enkel tilgang til effektive legemidler, og at fellesskapet refunderer utgifter til legemidler som gir sikker helsegevinst for pasienten.
Folketrygdloven § 5-1 sier at formålet med kapittel 5 er å gi stønad til nødvendige utgifter til helsetjenester. Det er langvarig praksis for at utgifter til behandling der effekt en ikke er dokumentert, ikke anses som nødvendige utgifter. Slik behandling faller dermed utenfor folketrygdens formål.
Legemiddelforskriften § 14-13 gir de faglige kriteriene for innvilgelse av forhåndsgodkjent refusjon. Ett av kriteriene er at
"legemiddelet har en vitenskaplig godt dokumentert og klinisk relevant virkning i en definert, aktuell pasientpopulasjon”. Det følger også av legemiddelforskriften § 14-10 at legemidlet må ha markedsførings-tillatelse for den indikasjonen det søkes refusjon for.
Tilsvarende begrensning finnes ikke for å kunne gi stønad etter individuell søknad. Som beskrevet i kap. 4.1.2.3 er det imidlertid et krav også i dagens individuelle ordning at kun legemidler som er dokumentert effektive ved aktuell sykdom skal kunne dekkes. Når det søkes om individuell refusjon for et legemiddel som ikke er godkjent i Norge eller EØS for den aktuelle indikasjonen, kan det være en utfordring å vurdere om kravet til effektdokumentasjon er oppfylt. Dette problematiseres ved at den individuelle ordningen omfatter både vanlige og sjeldne lidelser hvor pasientgruppene har ulike karakteristika og kan variere i størrelse fra flere tusen til enkelttilfeller i Norge. For disse vil det kunne være stor variasjon i hva som finnes av dokumentasjon på effekt av den aktuelle behandlingen.
5.2.2 Departementets forslag
Kravet om vitenskapelig dokumentert effekt foreslås videreført i det nye regelverket. I forslaget til ny forskriftstekst presiseres det at det kan gis individuell stønad til legemidler som har en vitenskapelig godt dokumentert og klinisk relevant effekt i en definert, aktuell pasientpopulasjon, og praksisen nedfelles i rundskrivsteksten.
For individuell stønad til legemidler som skal brukes på godkjent indikasjon i Norge eller EØS legges det ikke opp til noen endringer. Det vil si at det for individuell stønad ikke stilles strengere krav til den vitenskapelige dokumentasjonen for effekt enn ved vurdering av markedsføringstillatelse , og HELFO gjør i disse tilfellene ikke noen nærmere vurdering av effektdokumentasjon.
Selv om et legemiddel ikke er godkjent i Norge eller EØS for en aktuell indikasjon, kan likevel effekt, risiko og bivirkninger være tilstrekkelig dokumentert gjennom kliniske studier. Det foreslås derfor en videreføring av muligheten til å søke om individuell refusjon for legemidler uten godkjent indikasjon i Norge eller EØS. Som beskrevet i kap. 4.1.2.4 må søknad om slike legemidler komme fra relevant spesialist eller relevant sykehusavdeling, og det må vedlegges vitenskapelig dokumentasjon for klinisk relevant effekt i søknaden. I slike saker må dokumentasjonen vurderes i hvert enkelt tilfelle. Generelle kriterier vil være at legemiddelet har en vitenskapelig godt dokumentert og klinisk relevant virkning i en definert, aktuell pasientpopulasjon. Videre skal dokumentasjonen være publisert i et medisinsk tidsskrift.
Som utgangspunkt for å gi individuell stønad må det foreligge randomiserte, kontrollerte studier (RCT) av tilstrekkelig kvalitet. I noen tilfeller vil dette ikke være tilgjengelig på grunn av svært begrenset pasientpopulasjon. Departementet foreslår at kasuistikker (case reports) ikke lenger kan anses å oppfylle kravet til vitenskapelig dokumentert effekt ved søknad om individuell refusjon for svært begrensete pasientpopulasjoner. Dette fordi kasuistikker anses å ha veldig lav verdi som klinisk dokumentasjon på virkning (effekt/bivirkning) innen kunnskapsbasert medisin. I de tilfellene individuelle søknader gjelder en svært begrenset pasientpopulasjon, foreslås det at observasjonsstudier av tilstrekkelig kvalitet unntaksvis kan godtas som tilstrekkelig effektdokumentasjon. For legemidler som er anbefalt benyttet i offentlige nasjonale behandlingsretningslinjer for behandling ved den aktuelle diagnosen anses dokumentasjonskravet som oppfylt uten at HELFO fore tar ytterligere vurdering. Dette er videreføring av gjeldende praksis.
Dersom det ikke foreligger effektdokumentasjon som oppfyller kvalitetskriteriene, vil behandlingen falle utenfor folketrygdens formål.
Kilde:
Helse- og omsorgsdepartementet. Høringsnotat. Endringer i blåreseptforskriften – nytt system for stønad til legemidler etter individuell søknad (PDF)
